据称,Hemgenix只需注射一次,就能将一年的出血次数减少54%。与目前百健(Biogen)、辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比,Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。
全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响,这种疾病是由一种基因突变引起的,它阻碍了身体制造IX因子的能力。
美国食品和药物管理局生物制剂评估与研究中心主任彼得·马克斯表示,尽管血友病的治疗已经取得了进展,但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。Hemgenix为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。
CSL Behring公司表示:“我们相信,这个价格点将为整个医疗保健系统节省大量成本,并显著降低血友病B的经济负担。”