全球最贵药物获批:350万美元一剂 ,治疗血友病

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注射器 - 俄罗斯卫星通讯社, 1920, 24.11.2022
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根据澳大利亚制药商CSL Behring官网消息,11月22日,美国卫生监管机构(FDA)批准了该公司治疗B型血友病的基因药物Hemgenix。这种一次性输注药物可以使患者从常规治疗中解脱出来,每剂定价高达350万美元,成为世界上最昂贵的药物。
据称,Hemgenix只需注射一次,就能将一年的出血次数减少54%。与目前百健(Biogen)、辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比,Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。
全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响,这种疾病是由一种基因突变引起的,它阻碍了身体制造IX因子的能力。
美国食品和药物管理局生物制剂评估与研究中心主任彼得·马克斯表示,尽管血友病的治疗已经取得了进展,但预防和治疗出血所需的措施可能会损害患者的生活质量。Hemgenix为受该疾病影响的人开发创新疗法的重要进展。

CSL Behring公司表示:“我们相信,这个价格点将为整个医疗保健系统节省大量成本,并显著降低血友病B的经济负担。”

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