叶卡捷琳堡一名脊髓性肌萎缩患儿被注射了世界上最昂贵的药物

© Fotolia / Tom WangКапельница в больнице
Капельница в больнице - 俄罗斯卫星通讯社, 1920, 20.02.2021
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叶卡捷琳堡前市长叶夫根尼·罗伊兹曼表示,该市一名七个月大的男孩被诊断出患有脊髓性肌萎缩症,之后医生为其注射了价值200多万美元(约合1291万元人民币)的Zolgensma,它被认为是世界上最昂贵的药物,叶夫根尼·罗伊兹曼基金会筹集到了用于孩子治疗的费用。

俄罗斯的类似药物对脊髓性肌萎缩症没有长效作用,患者需要终身用药,而注射一次Zolgensma就可以终生受用。Zolgensma是基因替代疗法,可以替代患病基因从而使身体恢复健康。
有爱心的人士以及乌拉尔足球俱乐部共同筹集到必要的资金。 脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病,患病后会丧失运动能力,患儿通常活不到2岁。

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