美国专家首次用CRISPR基因编辑技术治疗先天性失明患者

专家还需一个月才能确认结果。
美联社发布的一篇文章指出，不久前，俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所专家为一名先天性失明病患进行了注射给药。
专家尝试用这种新方法治疗Leber先天性黑蒙。这种疾病由基因突变引起，发生这种基因突变后人体无法产生将光转化为信号传递至大脑所需的蛋白质。Leber先天性黑蒙患者一般天生弱视，会渐渐失明，严重者甚至几年内就丧失视力。
常规的基因疗法，即基因置换，对这种疾病没有效果，因为所需基因携带病毒，而病患的缺陷基因又太大。因此，唯一的办法是通过切割DNA来编辑和去除受损部分。正是因为这个原因，专家选择了CRISPR技术，在患者视网膜上进行的所有操作均在全麻状态下进行。
基因编辑的一大潜在风险是，采用CRISPR技术可能会无意间改变其他邻近基因，但专家已尽全力将这种可能行降至最低。