Aducanumab的目标是β-淀粉样蛋白。科学家早就发现，在阿尔茨海默病患者的大脑中，这种蛋白质在大脑神经元周围形成淀粉样蛋白斑块。估计β-淀粉样蛋白导致神经元死亡，从而引起记忆和思维问题。但支持这一假设的证据只是间接证据。
之前的试验表明，Aducanumab的确能够有效地破坏β-淀粉样蛋白，而且不仅能破坏斑块，对这种蛋白质的另一种形式--更早出现并破坏神经细胞突触的所谓的低聚物也有影响。然而，参与这项临床实验的志愿者与对照组相比却在统计上没有显著改善。
《科学》杂志网站指出，默克公司（Merck & Co.）、礼来公司（Eli Lilly）和其他公司此前进行的抗淀粉样蛋白药物的临床试验也以失败告终。因此就出现了一个问题，即通过对抗β-淀粉样蛋白来治疗阿尔茨海默病是否合理。
化学家德里克·洛（Derek Lowe）写道："淀粉样蛋白一定与阿尔茨海默病有某种关联，尽管有太多证据否认这一点。但这种情况显然比研究人员希望的更复杂，否则所有解决淀粉样蛋白问题的尝试都不会只收到如此微小的临床治疗效果。"
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