基因治疗可治愈老鼠先天性耳聋

2%至5%的情况下，先天性遗传性耳聋是由DFNB9基因变异导致的，发生变异是因为缺少编译蛋白质奥托芬林的基因，这种蛋白质是在听觉感觉细胞的突触中传输声音信息的必要蛋白。如果基因的两个副本都发生变异，人就会天生失聪。

为找到治疗方法，科学家通过实验获得变异小鼠，之后他们使用了可以进入人体细胞但不损害机体的腺相关病毒（由于腺相关病毒的这一特性，它常常被用于基因治疗实验），在病毒基因里植入了必要基因，然后腺相关病毒渗入机体，将这些基因带入细胞。现在科学家们已经在基于一些疾病的腺相关病毒开展基因疗法临床治疗，比如囊肿性纤维化、血友病、遗传性肺气肿、帕金森病等。

此次，该病毒被植入了合成奥托芬林蛋白必需的基因。然后，科学家向实验小鼠耳内引入病毒培养物。单次注射就足以在保障听力感知的毛细胞中制造可以让小鼠恢复听力的蛋白质奥托芬林。科学家认为，这种方法也适用于其他形式的先天性耳聋。

研究成果发布在《美国国家科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences）上。