基因疗法助失明小鼠恢复视力

© flickr.com / Pehpsii Altemark科学家弄清了小鼠是如何发出小夜曲声音的
科学家弄清了小鼠是如何发出小夜曲声音的 - 俄罗斯卫星通讯社
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美国加利福尼亚大学伯克利分校埃胡德•伊萨科夫(Ehud Isacoff)教授领导的科学家团队将对绿光敏感的视蛋白编码基因导入实验小鼠眼内,一个月后小鼠就可恢复视力,在迷宫里辨别方向。

研究人员表示,小鼠的视力虽然恢复得不够完美,但相当敏锐,足以区分平板电脑屏幕上的字母。他们希望几年后这种方法就能在人身上进行测试。伊萨科夫教授说:"只需向眼内注射改良的病毒颗粒,几个月后患者就能看见一部分东西。"

事实上,疾病和不可避免的年龄增长都会导致视网膜变性。科学家估计,55岁以上人群中有十分之一都有此问题,而且这种情况至今仍难以治愈。此外,全球约有170万人患有先天性失明,对视网膜发育来说重要的数百个基因中任何一个发生突变都会引起先天性失明。对于一些严重的情况,唯一的办法就是安装远未得到完善的视觉植入物。

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大多数此类病变会导致眼睛感光细胞、视杆细胞和视锥细胞大量死亡。另一方面,其他类型的视网膜细胞,包括通常从光感受器接收信号的神经节细胞,以及从神经节细胞收集信号进一步送往大脑的双极细胞,通常不会退化。基因治疗可赋予它们额外的感光功能。

美国遗传学家使用腺相关病毒(AAV)颗粒,这种病毒不会在人身上引起重大疾病,但可整合到我们的基因组中。科学家对这种病毒进行了修改,使其具有与神经节细胞选择性结合的能力。它们可将编码视蛋白基因的DNA带入细胞,视蛋白通常存在于光感受器中,使光感受器对绿光和黄光敏感。小鼠手术进行得很成功,注射这种颗粒后,它们的神经节细胞开始合成感光蛋白,记录光并将视觉信号进一步传递下去。

文章作者补充道:"测试表明,恢复视力的小鼠与完全健康的小鼠行为无异。" 然而,这种效果需要在人身上进行验证。最后,我们的视网膜中光感受器和神经节细胞是小鼠的数百倍。人需要注射更多的病毒颗粒。至于恢复视力的程度,只有真正的临床研究才能显现。

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